Lần đầu tiên BV Nhi T.Ư đã tiến hành ghép tế bào gốc từ tủy xương thành công cho bệnh nhi 4 tuổi mắc chứng ly thượng bì bọng nước hiếm gặp. Đây là một trong những phương pháp tiên tiến trên thế giới, mới chỉ có ít quốc gia thực hiện được.
Chạm nhẹ vào da cũng lở loét
Bé Nguyễn Việt A, 4 tuổi (Vĩnh Phúc) may mắn là bệnh nhi đầu tiên được các bác sĩ tiến hành ghép tủy thành công. Chị Trần Thị Hiền, mẹ bé không giấu nổi niềm xúc động khi con mình dần dần thoát khỏi nỗi đau trầy xước, bong tróc da khắp cơ thể.
Chị kể: “Từ khi sinh ra cháu đã bị trợt da khắp người, các vết bong tróc cứ ngày một loang rộng ra xâm chiếm hết cả chân tay. Nhìn con mà xót lắm! Gia đình đã đưa cháu đi khám tại BV Da liễu, BV Bạch Mai rồi qua BV Nhi T.Ư được các bác sĩ chẩn đoán cháu mắc chứng bệnh lạ, trước giờ chưa có phương pháp điều trị khỏi hẳn”.
“Các bác sĩ phải hướng dẫn gia đình chăm con rất kỳ công. Ngay cả việc tắm giặt, mặc quần áo cho cháu cũng không hề đơn giản vì bất cứ một va chạm nhẹ nào trong sinh hoạt hàng ngày cũng khiến trẻ trợt da đau đớn, biến dạng cơ thể”- chị Hiền nói.
Ly thượng bì bọng nước là một trong những chứng bệnh rất hiếm gặp nhưng theo thống kê của BV Nhi T.Ư, từ tháng 10.2010 đến nay, BV đã tiếp nhận 29 trường hợp bệnh nhi mắc bệnh này. Đa số các em mang trên mình những vết trầy xước, da bị bong tróc nhìn rất đáng thương, gây tốn kém và lo lắng cho gia đình.
GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, Giám đốc BV Nhi T.Ư cho biết: “Bệnh nhi mắc ly thượng bì bọng nước xuất hiện ngay sau sinh, bọng nước lan tỏa ở da và niêm mạc khiến cơ thể bị tổn thương. Một số trường hợp dính ngón tay, ngón chân thành một bọc như bao tay, hẹp thực quản gây rối loạn phát triển ở trẻ, thiếu máu và suy dinh dưỡng nặng”.
Cứu cánh cho bệnh nhi
Theo GS.TS Nguyễn Thanh Liêm, ly thượng bì bọng nước là bệnh rất nan giải, nếu như chỉ điều trị bằng chăm sóc và thay băng có nguy cơ xảy ra nhiều biến chứng, đặc biệt là vấn đề nhiễm trùng, hẹp thực quản, hẹp khí quản và ung thư da. Hầu hết bệnh nhân mắc chứng này bị tử vong sớm.
Kỹ thuật ghép tế bào gốc từ tủy xương cho những bệnh nhân này là một trong những phương pháp giải quyết triệt để nhất tình trạng bệnh lý cho trẻ. “Một số nước trên thế giới áp dụng điều trị gen trong phòng thí nghiệm nhưng nước ta chưa đủ điều kiện. Thứ hai là cách tiêm tế bào sợi tại chỗ nhưng tiêm chỗ nào thì lành chỗ đó chứ không giải quyết được bệnh toàn thân. Trong khi đó, ghép tế bào gốc từ tủy xương tác động đến các tế bào khắp cơ thể, giải quyết triệt để căn bệnh”- TS. Liêm cho biết thêm.
TS. Liêm cũng cho hay, BV Nhi T.Ư làm ghép tế bào gốc từ tủy xương 5 năm nay cho nhiều trường hợp bệnh nhân Thalassimia và bệnh suy tủy. Chính vì thế, BV đã quyết định ghép cho các bệnh nhân bị ly thượng bì bọng nước.
Đối với trường hợp cháu Việt A, chị ruột của cháu (10 tuổi) là người cho tủy, hiện đã đi lại và sinh hoạt bình thường. Sau khi ghép các bác sĩ sẽ tiếp tục điều trị thuốc ức chế miễn dịch trong 180 ngày nữa. Nếu không có vấn đề gì đặc biệt xảy ra thì có thể ngừng điều trị và cuộc ghép thành công hoàn toàn.
“Do cháu có thêm di chứng về da, khớp từ trước khi ghép nên sau khi điều trị ổn định chúng tôi sẽ tiến hành phẫu thuật tạo hình để phục hồi chức năng tay chân cho cháu để cháu có thể đi được, viết được”- TS. Liêm nói.
Theo Lao động