Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) ngày 26/8 đã phê duyệt theo quy trình nhanh thuốc daraxonrasib để điều trị ung thư tuyến tụy giai đoạn tiến triển, mở thêm lựa chọn cho bệnh nhân mắc một trong những loại ung thư có tỷ lệ tử vong cao nhất.
Daraxonrasib là thuốc viên uống hằng ngày, hoạt động bằng cách ức chế protein đột biến thúc đẩy sự phát triển của khối u trong hơn 90% trường hợp ung thư tuyến tụy. Đây là mục tiêu điều trị mà trong nhiều thập kỷ các hãng dược gặp nhiều khó khăn trong việc phát triển thuốc tác động hiệu quả.
Thuốc sẽ được Công ty Revolution Medicines kinh doanh với tên thương mại Rasonque. Công ty cho biết chi phí cho một tháng điều trị dự kiến khoảng 39.800 USD.
Quyết định của FDA dựa trên một nghiên cứu do Revolution Medicines tài trợ với sự tham gia của 500 bệnh nhân ung thư tuyến tụy di căn, những người không còn đáp ứng với các phương pháp điều trị trước đó.
Các bệnh nhân được phân ngẫu nhiên vào nhóm dùng daraxonrasib hoặc tiếp tục hóa trị.
Kết quả cho thấy thời gian sống trung vị của nhóm dùng thuốc mới là 13,2 tháng, gần gấp đôi mức 6,7 tháng ở nhóm hóa trị. Nhóm sử dụng daraxonrasib cũng ghi nhận ít tác dụng phụ nghiêm trọng hơn.
Các tác dụng phụ được báo cáo gồm phát ban, xuất hiện loét miệng, tiêu chảy và một số vấn đề tiêu hóa khác.
Bác sĩ Andrew Coveler thuộc Trung tâm Ung thư Fred Hutch nhận định: “Loại thuốc này không phải là phương pháp chữa khỏi bệnh, nhưng là một cải tiến đáng kể”.
Ung thư tuyến tụy đặc biệt nguy hiểm do bệnh thường khó được phát hiện trước khi đã lan sang các cơ quan khác.
Hiệp hội Ung thư Mỹ ước tính trong năm nay, khoảng 67.000 ca ung thư tuyến tụy mới sẽ được chẩn đoán tại Mỹ và hơn 52.000 người sẽ tử vong vì căn bệnh này. Tỷ lệ sống sau 5 năm ở tất cả các giai đoạn chỉ khoảng 13%.
Daraxonrasib thu hút sự chú ý của công chúng từ đầu năm nay, sau khi cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse xuất hiện trong chương trình “60 Minutes” của đài CBS cho biết ông ít đau hơn khi sử dụng thuốc.
Sự quan tâm này đã khiến FDA cho phép một số bệnh nhân đáp ứng tiêu chí nhất định được tiếp cận thuốc theo chương trình sử dụng mở rộng, ngay cả khi thuốc chưa chính thức được phê duyệt.
FDA cho biết thuốc được phê duyệt trước thời hạn mục tiêu hơn sáu tháng.
"Trách nhiệm căn bản của chúng tôi là đưa những phương pháp điều trị có ý nghĩa và các liệu pháp chữa bệnh tới người bệnh nhanh nhất có thể” - quyền Ủy viên FDA Kyle Diamantas cho biết trong một tuyên bố.
So với nhiều loại ung thư khác đã có thêm hàng loạt lựa chọn ngoài hóa trị, ung thư tuyến tụy từ lâu vẫn là một trong những bệnh khó điều trị nhất.
Daraxonrasib nhắm vào các đột biến thuộc họ gene RAS, vốn có vai trò điều hòa sự phát triển của tế bào. Trong đó, đột biến KRAS đặc biệt quan trọng đối với sự phát triển của ung thư tuyến tụy.
Tuy nhiên, cấu trúc của các protein KRAS đột biến khiến thuốc rất khó gắn vào chúng. Vì vậy, trong nhiều năm, KRAS từng được giới nghiên cứu xem là mục tiêu gần như “không thể dùng thuốc”.
Daraxonrasib sử dụng một cơ chế tương tự “keo phân tử” để liên kết với nhiều phân nhóm KRAS khác nhau, qua đó ngăn chặn tín hiệu thúc đẩy tế bào ung thư phát triển.
Các bác sĩ điều trị ung thư tuyến tụy kỳ vọng thành công này có thể thúc đẩy việc phát triển thêm các liệu pháp nhắm KRAS đối với nhiều loại ung thư khác. Hiện hàng chục loại thuốc thử nghiệm theo hướng tiếp cận này đang được nghiên cứu.
“Tôi nghĩ bước tiến này đã mở ra cánh cửa cho nhiều công ty khác”- bác sĩ Pashtoon Kasi thuộc Trung tâm Ung thư City of Hope Orange County, bang California cho biết. “Trong thời gian tới, tôi cho rằng sẽ có nhiều thử nghiệm hơn đánh giá cách tiếp cận này ở các loại khối u khác”.
Revolution Medicines, có trụ sở tại Redwood City, California, hiện cũng đang nghiên cứu công nghệ này để điều trị một số loại ung thư khác, trong đó có ung thư phổi.
Quỳnh Trang (Theo AP)
