Một loại vaccine ung thư sử dụng công nghệ mRNA, được phát triển riêng cho từng bệnh nhân, giúp giảm 42% nguy cơ tái phát ung thư hắc tố sau phẫu thuật khi kết hợp với phác đồ điều trị chuẩn. Kết quả nghiên cứu quy mô lớn do hai hãng dược phẩm Moderna và Merck công bố ngày 22/10 đánh dấu bước tiến đáng chú ý trong việc ứng dụng vaccine cá thể hóa để điều trị ung thư.
Vaccine có tên intismeran, được thiết kế dựa trên đặc điểm di truyền của khối u ở từng bệnh nhân. Đây là nghiên cứu ở giai đoạn tiến triển nhất từ trước đến nay đối với phương pháp sử dụng vaccine cá thể hóa nhằm ngăn ngừa ung thư tái phát sau phẫu thuật.
Thử nghiệm quốc tế có sự tham gia của hơn 1.100 bệnh nhân ung thư hắc tố có nguy cơ tái phát cao, đã được phẫu thuật loại bỏ khối u. Tất cả bệnh nhân đều được điều trị tiếp bằng Keytruda, thuốc miễn dịch tiêu chuẩn của Merck, và được phân ngẫu nhiên: một nhóm tiêm thêm intismeran, nhóm kia dùng giả dược.
Sau hai năm, 82% bệnh nhân trong nhóm được tiêm vaccine kết hợp với Keytruda không bị ung thư tái phát, so với 70% ở nhóm chỉ điều trị bằng Keytruda. Theo kết quả thử nghiệm, việc bổ sung vaccine giúp giảm 42% nguy cơ tái phát tương đối trong thời gian theo dõi. Các nhà nghiên cứu tiếp tục theo dõi người tham gia để đánh giá hiệu quả lâu dài của phương pháp này.
Tiến sĩ Hussein Tawbi, chuyên gia thuộc Trung tâm Ung thư MD Anderson tại Houston, Mỹ, và là một trong những nhà nghiên cứu tham gia thử nghiệm, đánh giá đây là bước tiến quan trọng đối với lĩnh vực điều trị ung thư bằng vaccine. "Lĩnh vực này đã chờ đợi một thành công và tôi cho rằng đây là một thành công lớn" - ông Tawbi nhận định.
Khác với vaccine thông thường được sử dụng để phòng ngừa bệnh truyền nhiễm, intismeran được thiết kế nhằm ngăn chặn sự tái phát của khối u đã được phẫu thuật loại bỏ. Để tạo ra vaccine, các nhà khoa học phân tích những đột biến gene đặc trưng trong khối u của từng bệnh nhân. Các đột biến này tạo ra những protein bất thường, gọi là kháng nguyên mới, có thể xuất hiện khi tế bào ung thư phát triển trở lại. Vaccine giúp hệ miễn dịch nhận diện và tấn công những dấu hiệu đặc trưng đó, từ đó hạn chế nguy cơ bệnh tái phát.
Mỗi bệnh nhân được tiêm tổng cộng 9 liều vaccine, cách nhau ba tuần. Theo tiến sĩ Tawbi, các tác dụng phụ chủ yếu gồm đau tại vị trí tiêm, mệt mỏi và một số phản ứng tương tự những tác dụng phụ thường gặp sau tiêm vaccine mRNA phòng COVID-19.
Một trong những bệnh nhân tham gia nghiên cứu là ông Tony Hout, 62 tuổi. Năm 2024, ông đến Trung tâm Ung thư MD Anderson để kiểm tra một tổn thương ở tai thường xuyên chảy máu và không lành hẳn. Các bác sĩ chẩn đoán ung thư hắc tố và phát hiện bệnh đã bắt đầu lan rộng trong quá trình phẫu thuật.
"Tôi muốn chắc chắn rằng mình đang làm tất cả những gì có thể để tiếp tục ở bên gia đình" - ông Hout chia sẻ. Hiện sống tại Cayuga, bang Indiana, ông vẫn trở lại Houston vài tháng một lần để kiểm tra theo chương trình nghiên cứu. Kết quả chụp chiếu trong tuần này cho thấy ông tiếp tục không có dấu hiệu ung thư.
Các chuyên gia không tham gia nghiên cứu đánh giá kết quả thử nghiệm mở ra triển vọng mới cho việc điều trị ung thư. Bà Karen Knudsen, Giám đốc điều hành Viện Parker, tổ chức tài trợ các nghiên cứu về liệu pháp miễn dịch ung thư, gọi đây là một hướng đi mới của y học. Trong khi đó, tiến sĩ Michael Atkins, Phó Giám đốc Trung tâm Ung thư Toàn diện Lombardi thuộc Đại học Georgetown, nhận định: "Đây là bước tiến lớn đối với khoa học và ngành ung thư học, bởi loại vaccine này có thể được ứng dụng cho nhiều bệnh ung thư khác nhau".
Hiện các loại vaccine ung thư cá thể hóa sử dụng công nghệ mRNA và những phương pháp khác cũng đang được thử nghiệm đối với ung thư phổi, ung thư thận và ung thư tuyến tụy.
Khác với intismeran, một số vaccine hiện có giúp phòng ngừa ung thư bằng cách ngăn chặn tác nhân gây bệnh, chẳng hạn vaccine phòng virus HPV giúp giảm nguy cơ ung thư cổ tử cung và vaccine viêm gan B giúp phòng ngừa ung thư gan. Các nhà khoa học cũng đang nghiên cứu vaccine phòng ngừa một số loại ung thư có yếu tố di truyền, trong đó có ung thư đại trực tràng liên quan đến hội chứng Lynch.
Moderna và Merck đã thông báo kết quả tích cực của thử nghiệm giai đoạn cuối vào tháng 8, nhưng dự kiến đến ngày 24/10 mới công bố dữ liệu chi tiết tại hội nghị của Hiệp hội Ung thư Nội khoa châu Âu ở Madrid, Tây Ban Nha. Tuy nhiên, một phần dữ liệu bị tiết lộ công khai vào tối 22/10 khiến hai hãng quyết định công bố toàn bộ kết quả sớm hơn kế hoạch.
Hai công ty hiện đang trao đổi với các cơ quan quản lý dược phẩm về những bước tiếp theo để xin cấp phép sử dụng vaccine. Tuy nhiên, chi phí điều trị vẫn là một vấn đề cần được làm rõ, bởi các loại thuốc được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân thường có giá thành rất cao. Moderna và Merck chưa công bố mức giá dự kiến của intismeran.
Theo Chủ tịch Moderna Stephen Hoge, cơ sở chuyên sản xuất vaccine ung thư của hãng tại bang Massachusetts hiện đang cung cấp các liều vaccine cho hàng nghìn người tham gia nhiều nghiên cứu trên thế giới. Việc sản xuất vaccine sau khi đã hoàn tất thiết kế chỉ mất vài ngày, nhưng toàn bộ quá trình từ phân tích gene của khối u đến xác định công thức riêng cho từng bệnh nhân thường kéo dài khoảng sáu tuần, đôi khi lâu hơn. Trong thời gian chờ đợi, bệnh nhân ung thư hắc tố vẫn được điều trị bằng Keytruda.
Trên thị trường chứng khoán, cổ phiếu Moderna giảm 18% trong phiên giao dịch ngày 22/10 sau khi kết quả nghiên cứu chi tiết được công bố. Tuy nhiên, giá cổ phiếu hãng vẫn cao hơn 200% so với mức ghi nhận vào cuối tháng 8, trước khi các nhà đầu tư lần đầu được thông báo về kết quả ban đầu của thử nghiệm.
